正在召開的全國兩會上，全國政協常委、上海市兒科醫學研究所所長、上海交通大學醫學院教授蔡威把關注重點放在了與罕見病相關的藥品和特殊醫學用途配方食品（以下簡稱“特醫食品”）上。

　　“我們臨床工作者面臨患者能診斷，但無相關產品或國外有但國內沒有的困惑。”蔡威在一份名為《關于提高罕見病患者對特殊醫學用途配方食品可及性建議》中指出，基于罕見病類的特醫食品目前臨床需求比較迫切，這些產品具有臨床營養治療、持續終生、無法被“普通腸內營養制劑”替代等特點，“患者及家屬呼聲較高”。

　　我國第一批、第二批罕見病目錄共207種，其中有32種罕見病需使用特醫食品，其中18種罕見病對特醫食品的需求尤為緊急與重要。

　　蔡威發現，國家市場監督管理總局很重視這一問題，近年來多次對上海等省市相關醫療機構實地調研，了解苯丙酮尿癥等多種罕見病的特醫食品臨床使用需求，探索構建罕見病特醫食品應急審評機制，保障罕見病患者特醫食品供應。該局已于2023年12月出臺了優化罕見病類特醫食品注冊審批制度。

　　但是，蔡威認為，前述政策具體落地轉化為可及的產品還存在不少困難。因此他建議：進一步放寬罕見病類特醫食品注冊審批制度，對成熟的進口產品實行先有條件注冊許可進口和臨床使用；針對國內自主產品短缺，建立專門綠色通道，實行單獨“排隊”或優先審評；對從事罕見病產品研發的企業予以一定財政政策支持。

　　蔡威說，長期以來，我國上市的大多數罕見病藥物以進口為主，國內制藥企業以及藥品研發機構在罕見病的藥物研發上還處于追趕地位。由此，罕見病藥品進口流程完善直接關系到罕見病患者用藥的可及性。

　　進口藥品檢驗的主要依據是《藥品進口管理辦法》《進口藥品抽樣規定》及《進口檢驗送檢須知》等相關規定。大部分罕見病藥品屬于生物制劑，根據《進口檢驗送檢須知》第六條規定，“一般情況下，樣品數量應為一次檢驗用量的3倍”，且執行批批檢。

　　“由于罕見病藥品患者人數極少，進口量較小且價格昂貴，一些罕見病藥品的抽樣比例可能會達到42%、甚至超過50%，大大增加了企業的經濟負擔�！币虼耍�蔡威建議，進口化學原料藥及制劑（不含首次在中國銷售的化學藥品）在進口時不再逐批強制檢驗，不再對進口化學藥品進行口岸檢驗；但首次在中國境內銷售藥品、特定生物制品、管制藥品等仍需經檢驗合格后方準進口。

　　他介紹，全球許多發達國家或地區（如美國、歐盟等）都認可原廠的藥品檢驗報告，且企業進行檢驗時采用的標準不低于中國的藥檢質量標準要求，“美國、歐盟、日本、韓國等發達國家或地區以及巴西等發展中國家針對罕見病藥品的檢驗量將視情況而定，如減少抽樣批次、委托實驗室分析、計算所需的樣品量等”。

　　中青報·中青網記者 王燁捷 來源：中國青年報