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　　中國青年報客戶端北京7月5日電（中青報·中青網(wǎng)記者 劉昶榮）“目前，在所有藥品上市申請中，罕見病新藥的審評審批時限是最短的。”在國新辦今天上午召開的新聞發(fā)布會上，國家藥監(jiān)局副局長黃果表示，從2018年起，國家藥監(jiān)局建立了專門通道，在審評審批環(huán)節(jié)，對包括罕見病用藥在內(nèi)的臨床急需境外新藥，實行單獨排隊、鼓勵申報、加快審評。根據(jù)這個政策，已有23個罕見病新藥通過專門通道獲批進(jìn)口上市。2020年，進(jìn)一步明確優(yōu)先審評程序，將具有明顯臨床價值的罕見病新藥納入優(yōu)先審評審批程序。

　　黃果表示，罕見病用藥研發(fā)難度很大，市場規(guī)模不大，但是具體到每一個家庭、每一個患者，往往是不可或缺的救命藥。“因此我們認(rèn)為，每一種罕見病藥物都值得我們?nèi)�力以赴。�?/p>

　　針對罕見病單病種發(fā)病率極低特點，藥物研究難度遠(yuǎn)超過其他常見多發(fā)病的特殊性，國家藥監(jiān)局對治療罕見病的創(chuàng)新藥給予了特殊政策傾斜，藥品審評機(jī)構(gòu)對罕見病新藥實行早期介入、研審聯(lián)動、全程服務(wù)，組建專門的審評團(tuán)隊跟進(jìn)罕見病新藥的創(chuàng)新研發(fā)。允許企業(yè)滾動遞交研究資料，在溝通交流、核查檢驗、綜合審評等重點環(huán)節(jié)，建立了無縫銜接機(jī)制。黃果說，這些做法，很大程度上提升了罕見病新藥研發(fā)的質(zhì)量和效率。

　　此外，藥監(jiān)部門還制定了一系列技術(shù)指導(dǎo)原則，比如《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》《罕見疾病藥物臨床研究統(tǒng)計學(xué)指導(dǎo)原則》，指導(dǎo)企業(yè)結(jié)合罕見病特征，在確保嚴(yán)謹(jǐn)科學(xué)的基礎(chǔ)上，采用更加靈活的設(shè)計，充分利用有限的患者資源，獲取科學(xué)證據(jù)，推進(jìn)臨床研發(fā)。

　　通過綜合施策，近年來，我國罕見病用藥上市數(shù)量和速度實現(xiàn)了“雙提升”。2018年以來，我國批準(zhǔn)上市的進(jìn)口和國產(chǎn)罕見病用藥已達(dá)68個。